Tiểu cầu tham gia vào cơ chế hình thành huyết khối. Điều trị tăng tiểu cầu tiên phát là kiểm soát hình thành huyết khối và giảm số lượng tiểu cầu. Đây là biện pháp điều trị duy trì cả đời nên cần được theo dõi sát và thăm khám định kỳ để đánh giá hiệu quả của điều trị bệnh.
Đối với các triệu chứng nhẹ, nhức đầu, thiếu máu cục bộ nhẹ ở ngón, đỏ đau đầu chi, ở những người nguy cơ thấp > 60 tuổi và không có đột biến Jak2, có chỉ định uống aspirin liều 81mg uống 1 lần/ngày, nhưng có thể dùng liều cao hơn theo chỉ định của bác sĩ. Đối với triệu chứng nặng có thể sử dụng kết hợp với thuốc giảm tiểu cầu.
Những bệnh nhân không có triệu chứng nhưng có thói quen sử dụng thuốc lá hoặc tiền sử mắc bệnh tim mạch hoặc có các yếu tố nguy cơ tim mạch cũng được điều trị bằng aspirin.
Thuốc điều trị hạ tiểu cầu bao gồm: anagrelide, interferon alfa-2b, và hydroxyurea.
Anagrelide và hydroxyurea có khả năng đi qua hàng rào máu nhau thai nên không được sử dụng khi đang mang thai. Thay vào đó, Interferon alfa-2b được chỉ định cho phụ nữ mang thai.
Gạn tách tiểu cầu thường được chỉ định trong những trường hợp cấp tính, ở những trường hợp xuất huyết trầm trọng hoặc huyết khối tái diễn hoặc trước khi phẫu thuật hoặc tiểu cầu không giảm khi dùng thuốc đơn thuần, với mục đích để giảm tiểu cầu ngay lập tức.
Tuy nhiên, gạn tách tiểu chỉ có tác dụng tạm thời, số lượng tiểu cầu sẽ hồi phục nhanh chóng.
Ghép tế bào gốc hiếm khi được sử dụng trong tăng tiểu cầu tiên phát nhưng có thể có hiệu quả nếu bệnh có sự chuyển đổi sang bệnh bạch cầu cấp tính.
Điều trị tăng tiểu cầu tiên phát không nên được áp dụng để giảm số lượng tiểu cầu ở những trường hợp có chẩn đoán bệnh nhưng không triệu chứng lâm sàng tránh bị biến chứng hạ tiểu cầu.
Người bị tăng tiểu cầu tiên phát cần tuân thủ chế độ điều trị, theo dõi điều trị bởi bác sĩ chuyên khoa và chăm sóc sức khỏe lành mạnh. Tùy mỗi cơ thể mà đáp ứng với phác đồ điều trị khác nhau.